Ghép tế bào gốc thành công, cứu sống bệnh nhi suy tủy mức độ nặng

Bệnh nhi là bé trai C.S.T (8 tuổi, ngụ tỉnh Đắk Lắk), nhập viện từ tháng 5/2025 trong tình trạng xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, nhiễm trùng và suy dinh dưỡng. Kết quả xét nghiệm cho thấy bệnh nhi bị giảm nặng cả ba dòng tế bào máu, được chẩn đoán suy tủy vô căn nặng. Đây là bệnh lý có tỷ lệ tử vong lên tới 80% nếu không điều trị đặc hiệu.

Theo TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1, dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị tối ưu, giúp tỷ lệ lui bệnh sau 5 năm có thể đạt tới 90% nếu thực hiện sớm (còn gọi là ghép tủy).

Bệnh nhi được chăm sóc tại Đơn vị ghép tủy (Ảnh: BVCC)

Tuy nhiên, do khó khăn trong việc tìm người cho phù hợp, gia đình ban đầu lựa chọn điều trị ức chế miễn dịch. Sau 6 tháng, bệnh nhi đáp ứng kém, vẫn lệ thuộc truyền máu và thường xuyên nhiễm trùng, buộc các bác sĩ phải chuyển sang phương án ghép tế bào gốc - lựa chọn điều trị triệt để duy nhất.

Quá trình sàng lọc cho thấy anh trai ruột 10 tuổi của bệnh nhi phù hợp hoàn toàn, đủ điều kiện hiến tế bào gốc. Sau khi chuẩn bị đầy đủ về thể trạng và chuyên môn, ngày 3/11/2025, tế bào gốc của người anh được thu thập và lưu trữ tại Bệnh viện Truyền máu - Huyết học TP.HCM.

Bệnh nhi trải qua hơn 1,5 tháng ghép tủy và phục hồi, xuất viện (Ảnh: BVCC)

Từ ngày 9 đến 15/12/2025, bệnh nhi được hóa trị liều cao chuẩn bị ghép tại Bệnh viện Nhi đồng 1. Ngày 16/12/2025, ca ghép được tiến hành an toàn với sự phối hợp chặt chẽ giữa hai bệnh viện.

Sau ghép 31 ngày, mảnh ghép bắt đầu hoạt động, bệnh nhi không còn cần truyền tiểu cầu sau 14 ngày và không cần truyền hồng cầu sau 24 ngày. Đến ngày thứ 46, bệnh nhi được xuất viện trong tình trạng ổn định.

Trong quá trình hậu ghép, bệnh nhi từng gặp một số biến chứng nhẹ như loét miệng, tổn thương thận, hội chứng mảnh ghép chống ký chủ mức độ nhẹ. Tuy nhiên, các biến chứng này đã được kiểm soát tốt bằng điều trị nội khoa, chăm sóc dinh dưỡng và hỗ trợ tinh thần.

Đơn vị Ghép tủy tại Bệnh viện Nhi đồng 1 được mở từ tháng 12/2025 (Ảnh: BVCC)

Theo kế hoạch, bệnh nhi sẽ tiếp tục tái khám định kỳ, dùng thuốc ức chế miễn dịch và được theo dõi lâu dài sau ghép.

Đây là ca dị ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên được thực hiện tại Bệnh viện Nhi đồng 1 trên bệnh nhi người H’Mông suy tủy vô căn nặng, thể trạng suy dinh dưỡng, tiên lượng rất xấu.

TS.BS Ngô Ngọc Quang Minh cho hay, mỗi năm, Bệnh viện Nhi đồng 1 tiếp nhận khoảng 50 trẻ mắc suy tủy vô căn, trong đó hơn một nửa là thể nặng và rất nặng. Trước nhu cầu điều trị ngày càng tăng, bệnh viện đã xây dựng và đưa vào hoạt động Đơn vị Ghép Tế bào gốc tạo máu từ tháng 12/2025, mở ra thêm cơ hội sống cho nhiều trẻ mắc bệnh hiểm nghèo.

Nguồn: Kim Dung/VOV-TP.HCM